LMI henvender seg nå til Rådet for kvalitet og prioritering i helsetjenesten for å få løftet en generell og prinsipiell debatt knyttet til økonomisk motivert systematisk bruk av legemidler utenom godkjent indikasjon (off label) eller uten MT (off licence).
LMI anerkjenner betydningen av muligheten for den enkelte lege å behandle pasienten med et legemiddel som ikke er godkjent. Dette er en viktig ordning som sikrer pasienten tilgang til legemidler der godkjent behandling ikke dekker pasientens behov. Videre anerkjenner vi helseforetakenes legitime behov og plikt til å finne behandlingsmåter som bidrar til å holde de totale legemiddelkostnadene nede. LMI stiller imidlertid spørsmål ved motivene ved systematisk off label/licence når det finnes et offentlig godkjent og dokumentert behandlingsalternativ. Med unntak av der det er medisinsk nødvendig, utfordrer systematisk bruk utenfor indikasjon/uten MT etter LMIs mening hele godkjenningsordningen for legemidler og kan medføre et dårligere behandlingstilbud til pasientene.
LMI redegjør i sitt brev til Rådet for problemstillingene knyttet til slik bruk og ber om at Rådet diskuterer følgende spørsmål:
1) Er økonomisk motivert systematisk off label bruk av legemidler akseptabelt der det finnes dokumenterte alternativ og off label behandling ikke er forventet å gi bedre effekt? Hva når ny og dyrere behandling gir ingen/små effektgevinster?
2) Dersom systematisk bruk av legemidler uten MT/uten godkjent indikasjon anses som akseptabelt, hvem skal vurdere kunnskapsgrunnlaget og avgjøre hva som er tilstrekkelig dokumentasjon?
3) Kan Helseforetaket selv definere bruk av legemiddel utenom godkjent indikasjon som standardbehandling også der det finnes dokumenterte alternativ? Hvis ja, er de pliktige å informere pasienten om det dokumenterte alternativet? Hvis ja, hvordan forholder dette seg til forsvarlighetskravet som er pålagt den enkelte behandlende lege?
4) Ved utprøvende behandling, er det akseptabelt at standardbehandling settes til det ikke-godkjente legemidlet og dermed medfører at pasientens eneste sjanse til å få dokumentert behandling er ved å delta i studien?
5) Ved systematisk off label bruk, hvem har ansvaret som normalt medfølger en MT– informasjon, bivirkningsovervåking etc.?
6) Er det akseptabelt at off label behandling likestilles med godkjent behandling i beregningsgrunnlaget av DRG-satser og således gjør finansieringssystemet til en pådriver for økonomisk motivert systematisk bruk utenfor godkjent indikasjon?
LMI ber også om at Rådet etter drøfting av disse spørsmålene vurderer hvilke implikasjoner dette vil ha for prosessene knyttet til krav om godkjenning av legemidler, samt konsekvensene for norske pasienters tilgang på nye og innovative legemidler med en dokumentert positiv nytterisikoprofil.
Se LMIs brev til Rådet for kvalitet og prioritering
Se også artikkel av James Killick and Pascal Berghe i Pharmaceutical Law Insight, vol. 6 nr 1 “Does promoting off-label use of medicines on budgetary grounds risk jeopardising the integrity of the marketing authorisation requirement system?”