– Med genteknologi kan vi nå lese, skrive og redigere i DNA – livets kode. Man kan nå lese hele DNAet fra et menneske på omtrent et døgn, og det koster noen tusenlapper. Det gjør at man i dag kan stille langt mer presise diagnoser, hvis man har en genetisk sykdom. Det finnes ulike typer genteknologier, og til sammen utgjør disse en veldig kraftig verktøykasse som vil bli helt avgjørende for fremtidens medisin. En av de viktigste anvendelsene av verktøykassa er genterapi. Det er en metode som gir de som har vært uheldige i det genetiske lotteriet, en ny sjanse, sa Bratlie.
Har allerede gitt mange et nytt liv
Hun viste en rekke konkrete eksempler på pasienter som har fått behandling med genterapi. Jackson med en genetisk øyesykdom, Malacay med SMA, norske Simen med leukemi.
– Alle disse genterapiene er godkjent av legemiddelmyndighetene i både USA og Europa, og er på en måte førstegenerasjonsgenterapier, hvor man installerer et nytt gen. Men vi har også begynt å se neste generasjons genterapier nå, blant annet med cripsr og genredigering, sa Bratlie, og fortalte om Matt, som kunne slutte på hiv-medisinene sine, lille Leyla – med leukemi – som fikk genredigerte immunceller fra donor, og Victoria – med sigdcelleanemi – som er sympomfri etter omtrent 30 år med store smerter og hyppige sykehusinnleggelser.
Et paradigmeskifte på gang
– I framtida vil vi få enda mer avanserte genterapier. Jeg tror vi fremover vil se en utvikling på dette feltet som vil være like rask og omfattende som den vi har sett innen datateknologi de siste 10 årene. Det er altså et paradigmeskifte på gang. Vi er på vei fra klassiske medisiner til mye mer avanserte behandlingsforløp. Dette krever en helt annen form for infrastruktur enn vanlige medisiner gjør. Vi er i større grad på vei fra etablert behandling til mer kliniske studier, at det er der man får tilgang på medisinene. Vi går fra et ganske stort til et veldig lite dokumentasjonsgrunnlag – ofte er jo disse pasientgruppene veldig små. Og man går i større grad fra langtidsbehandling av kroniske sykdommer, til potensielt en engangskur for en del av disse sykdommene. Og man går i større grad vekk fra langtidsbetaling, til store engangssummer for disse behandlingene. Det vil også være en rekke samfunnsmessige og etiske problemstillinger. For hvem skal få behandlingene, og hvem skal betale for det? Det kommer flere titalls nye genterapier som skal godkjennes, eller vurderes de neste årene, og de vil koste flere millioner kroner de fleste av dem. Er det mulig for myndighetene og industrien å samarbeide, og finne gode økonomiske modeller som gjør at man faktisk kan ta inn de innen rammen av en bærekraftig helsetjeneste?
Hva med prisen?
Møtet ble arrangert av Andreas Berg i Tailormade Consulting, og etter innlegget fra Bratlie og Ingeleiv Haugen i Foreningen for muskelsyke, var det paneldebatt om hvordan de nye teknologiene utfordrer prioriteringssystemet i Norge. I panelet var blant annet Beslutningsforum, Bioteknologirådet, legemiddelindustrien og politikere representert. Bratlie stilte spørsmål til Helse Midt-Norge-direktør og medlem i Beslutningsforum Stig Slørdahl om hvorvidt de nå er villige til å vurdere nye typer prisavtaler. Slørdahl svarte at det ikke har vært diskutert enda.
– Den diskusjonen har vi ikke hatt, men den diskusjonen må vi ta. Det er klart at vi ønsker prismodeller, og grunnen til at flat rabatt har vært vårt foretrukne ønske, har jo vært at vi ønsker ikke å pålegge helsetjenesten veldig komplekse arbeidsoppgaver for å håndtere prisavtaler. Så har noen volumavtaler vært inngått, og så har vi sagt at vi må være villige til å se på – i spesielle tilfeller – andre prisavtaler. Men da må vi diskutere det i hvert enkelt tilfelle, og ta det opp i Beslutningsforum. Men den diskusjonen får vi ta når den broa skal krysses.
Hvem kan industrien spørre?
Møteleder og arrangør av møtet, Andreas Berg, stilte oppfølgingsspørsmålet hvor firmaene skal henvende seg dersom de ønsker å diskutere slike prisavtaler.
– Det er Sykehusinnkjøp som er vår partner og som forhandler med industrien. Det er Sykehusinnkjøp som da kommer til oss og diskuterer eventuelt hvis man skal gå inn på en sånn veldig sær, eller spesiell avtale, sa Slørdahl.
Han rådet til industrien til å ta tidlig kontakt med Sykehusinnkjøp, slik det ble gjort da f.eks. CAR-T-terapien var på vei, slik at man får riktig dokumentasjon og får prosessen kjørt på en god måte.
Les også:
Slørdahl om genterapi: -Blir ikke mindre vanskelig å prioritere (Dagens Medisin)
Endelig en moderne bioteknologilov
Nye genterapier kommer på løpende bånd