Målet er å finne nye behandlinger – og kanskje også en kur – for verdens mest sjeldne sykdommer som per i dag ikke har noen behandlingsalternativer. I dag er nemlig situasjonen slik at det bare finnes behandling for 5 % av verdens for 6-7000 sjeldne diagnoser. For mange av diagnosene gjøres det heller ikke forskning. Med dagens måte å jobbe på vil det ta minst 100 år å utvikle behandling for alle disse diagnosene.
Koalisjonen, som består av EFPIA (den europeiske legemiddelindustriforeningen), Critical Path Institute, Eatris, Ecrin, EUCope, EuropaBio og Eurordis, skal jobbe sammen for å samle ekspertisen, og hindre at forskningen er fragmentert og uoversiktlig.
De har tre konkrete mål:
- Forbedre økosystemet for translasjonsforskning, for å sørge for at legemiddelselskapenes pipeline fylles opp med nye behandlingsmuligheter.
- Optimere kliniske studier og regulatoriske prosesser for svært små pasientgrupper, for å minske risikoen og optimalisere utviklingen.
- Utvikle infrastruktur for å aksellerere prosessen fra diagnose til behandling.
Initiativet The Rare Disease Moonshot er også et svar på EU-kommisjonens forespørsel (call) om å ha økt fokus på å finne behandlinger for sykdommer det per i dag ikke finnes behandling for (unmet need). Man er enige om at utfordringene ikke kan løses av én part eller sektor alene, og det er heller ikke en fordel med et lappeteppe av initiativer som ikke er koblet sammen på noe vis.
Les mer på rarediseasemoonshot.eu