Enhet for medfødte og arvelige nevromuskulære tilstander (EMAN) ved Oslo Universitetssykehus, og Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser (NKSD), i samarbeid med Nasjonalt kompetansenettverk innen persontilpasset medisin (NorPreM), inviterte til heldagsmøte mandag 13. mars for pasientorganisasjoner og fagpersoner. Formålet med møtet var å øke forståelsen for fagmiljøer og pasientorganisasjoner innen sjeldenfeltet, og belyse muligheter og utfordringer med avanserte terapier for sjeldne sykdommer.
Sesjon 1 av møtet handlet om hva som er viktig for pasientene når nye behandlinger kommer på markedet, hvordan avanserte terapier inne sjeldne sykdommer utvikles og prosessen frem til godkjenning av en ny medisin.
Ellen Nilsen, sekretariatsleder i Nye metoder, innledet sesjon 2 av møtet med å fortelle om hvordan de jobber med å innføre nye legemidler og forbedre systemet.
– Det er viktig å ha et godt samarbeid med fagmiljøene, og få innspill til hvordan vi kan forbedre oss. Vi jobber med videreutvikling av systemet for Nye metoder, slik at vi kan få bedre håndtering av legemidler. Vi skal gjennomgå feltet for persontilpasset medisin, og sjeldenfeltet, og se på hvordan vi kan involvere fageksperter mer, sa Nilsen.
Risikodeling mellom partene
Katrine Bryne og Karoline Knutsen i LMI, gjennomgikk LMIs rolle og samarbeid med andre aktører for at Norge skal få tilgang på nye, avanserte terapier.
– Vi er glade for at det har vært en evaluering av systemet for Nye metoder, evalueringen viser at systemet ikke er rigget for fremtiden, og at Norge havner bakpå. Høy pris og usikkerhet er de vanligste grunnene til at nye legemidler får nei fra Beslutningsforum. Vi må nå se på tiltak til hvordan vi kan håndtere denne usikkerheten, for å finne de gode løsningene er det avgjørende at de ulike partene har et godt samarbeid. Vi må ha en god dialog slik at vi kan finne de beste løsningene, sa Knutsen.
– Vi må få til en god risikodeling mellom partene, og ha forståelse for hverandres utgangspunkt. Man har ofte et begrenset datagrunnlag for å foreta helseøkonomiske analyser, og dette vil utfordre tradisjonell metodevurderinger av legemidler. Økt bruk av helsedata i metodevurderinger, og alternative pris- og betalingsmodeller er løsninger vi tror blir sentrale for å få innført avanserte terapier fremover, sa Bryne.
Ny Prioriteringsmelding
Regjeringen skal legge frem en ny prioriteringsmelding i løpet av 2024, og LMI tok til ordet for få på plass en bred og nyansert debatt i forkant av en ny stortingsmelding om prioritering i helsetjenesten.
– Gjeldende stortingsmelding for prioritering ble publisert i 2016 og det har skjedd utrolig store fremskritt innen medisinsk utvikling siden da. Vi ønsker en bred og god debatt, hvor alles synspunkter inkluderes i forkant av den nye prioriteringsmeldingen. Håndtering av usikkerhet vil være et viktig tema som må adresseres i den nye prioriteringsmeldingen.
Les også: LMI arrangerer halvdagsmøte om prioritering i helsesektoren 27. mars – meld deg på her
Ønsker et enda høyere ambisjonsnivå
Veronica Gundersen Gran, leder for markedstilgang i Novartis, holdt et innlegg om prisforhandlinger og hvilke utfordringer og muligheter som finnes ved sjeldne tilstander.
– Det er kun i fellesskap vi kan finne de gode løsningene. Det krever vilje fra begge parter, vi må ha et felles mål, tidlig og tett dialog og skreddersøm i avtalene, sa Gran.
– Vi har et system som er i stadig utvikling, vi har kommet langt, men det er fortsatt en vei å gå før vi er i mål. Jeg ønsker at ambisjonsnivået skal være enda høyere. I dag sier vi at persontilpasset medisin skal bli en integrert del av behandlingen, hvorfor ikke også legge til at Norge skal bli et foregangsland for å ta i bruk og utvikle persontilpasset medisin, sa Gran.
Mot slutten av møtet deltok Bryne fra LMI i en avsluttende debatt, sammen med Jan Frich (FHI), Asbjørg Stray-Pedersen (OUS), Lilly Ann Elvestad (FFO), Anne Marthe Ringerud (Sykehusinnkjøp) og Reidun Førde (UiO), hvor ny prioriteringsmelding var blant temaene.
Elvestad tok opp viktigheten av en bred debatt i forkant av den nye prioriteringsmeldingen.
– Det bør utføres en grundig undersøkelse av hvordan den nåværende prioriteringsmeldingen har fungert og hva har vi klart å få til. Vi står overfor mange prioriteringsdilemmaer, særlig på sjeldenfeltet, da trenger vi erfaringsbasert fakta om prioriteringskriteriene, sa Elvestad.
Bryne sa seg enig med FFO-lederen.
– Det er viktig at vi diskuterer hvordan dagens prioriteringskriterier operasjonaliseres, og hvordan dette slår ut på sjeldenområdet. Det har skjedd en stor utvikling siden dagens prioriteringsmelding ble skrevet, sa Bryne.
