Bare i Europa lever rundt 30 millioner mennesker med sjeldne sykdommer. Av disse har bare halvparten fått en sikker diagnose, og av hele 95 % av de sjeldne sykdommene finnes det ikke behandling for per i dag.
Under Nordic Rare Disease Summit 2023, som ble arrangert av blant andre Takeda og Novo Nordisk, EFPIA og svenske LIF i Sverige i går, var målet å kunne utgjøre en forskjell for de rundt 1 million pasientene som lever med sjeldne sykdommer i Norden i dag. En av nøklene er å sikre at de overordnede strategiene for sjeldne sykdommer i de nordiske landene er på linje med den europeiske helsetjenestens utvikling.
Les også: Nordisk veikart for sjeldne sykdommer 2.0
Siste del av dagen var delt inn i fire parallellsesjoner: tidlig diagnose, pasientinvolvering, tilgang til nye legemidler og EU Pharma Package (også kalt EU Pharma Legislation).
I den sistnevnte deltok seniorrådgiver i LMI, Erling Ulltveit, sammen med blant andre Birthe Byskov Holm fra Rare Diseases Denmark, Niklas Hedberg fra det svenske Legemiddelverket (TLV) og styreleder i EUnet HTA Executive Board, samt Lars Ehlers i Nordic Institute of Health Economics, og med en innledning fra Katja Murray fra FTI Consulting.
Kan EU sørge for at også den fattigste delen av verden får tilgang til medisiner? Kan man finne behandlinger for mer enn bare 5 % av de sjeldne sykdommene? Kan man løse utfordringene med antibiotikaresistens? Kan man gjøre legemiddelproduksjon mer miljøvennlig? Det er noe av målet.
Katja Murray innledet med å fortelle litt om bakgrunnen til EU Pharma Package, som kan spores allerede tilbake til thalidomidskandalen på 50-tallet.
– I 1965 ble den første legislative act innført, i 2000 kom OMP-regulation – noe som blant annet førte til flere legemidler på sjeldenfeltet, 2020 ble The Pharma Strategy for Europa lansert, og nå i 2023 jobbes det altså med The pharmaceutical package, fortalte hun.
Hun understreket at arbeidet ikke er ferdig, og at rapporten som nå har lekket ut er akkurat det: en lekkasje fra et utkast. Den skal etter planen lanseres 26. april og skal etter det ut på omfattende høring. En endelig versjon blir trolig ikke implementert før tidligst 2025.
– Men det vi regner med er et sterkere EMA, flere insentiver for å forske på unmet needs, raskere tilgang til nye legemidler i alle land, og fokus på både mangler og miljø. Dere bør blant annet merke dere dette, sa hun, og viste bilde av endringer i mulighetene for patentforlengelse. Nå blir det flere betingelser til rettighetene.
Men hvilke konsekvenser vil den føre til? Dyrere eller billigere legemidler i Europa? Flere eller færre legemidler på sjeldenfeltet? Lengre eller kortere godkjenningsprosesser? Færre eller flere mangelsituasjoner?
Ulltveit påpekte at Norge ikke er medlem i EU og derfor ikke får sitt ord med i laget. Vi må imidlertid implementere endringene når de er vedtatt.
– Når det gjelder tilgang til nye legemidler, ligger Norge allerede noe etter land vi liker å sammenligne oss med, og det handler nok mye om at de aktuelle vurderingene gjøres nasjonalt. Det handler blant annet om at norske myndigheter etterspør dokumentasjon ingen andre land etterspør, og som det ikke er mulig for industrien å komme med. Vi håper derfor at det gjennom EU Pharma Package blir en mer enighet om hvilken dokumentasjon som bør kreves og ikke.
På Nordic Rare Disease Summit 2023 ble det grundig diskutert hvordan man kan bedre forholdene for personer som lever med sjeldne diagnoser, og sørge for like muligheter og rettigheter for alle, hvor viktig både tidlig diagnose og pasientperspektivet er, og hvorfor offentlig-privat samarbeid og insentiver betyr noe i utviklingen av nye legemidler, for å nevne noe.
– Innovasjoner trenger et stabilt rammeregelverk og fleksible og tilstrekkelige økonomiske ressurser fra offentlige og private kilder. Dette er spesielt viktig for sjeldne sykdommer hvor markedspotensialet er annerledes enn for andre sykdommer med mange pasienter, sier Pernille Weiss, som sitter i Europaparlamentet.
Anders Olauson, grunnlegerene av Ågrenska og deletat i Nordic Network for Rare Diseases oppsummerte møtet på følgende vis:
– Vi trenger alt vi trenger å vite. Vi har aldri vært på det nivået vi er nå med tanke på å få til en endring. Så egentlig burde alle parter bli låst inne på et rom og ikke få komme ut igjen før de har funnet ut hvordan vi skal løse utfordringene på sjeldenfeltet. Når vi ser den hvite røyken vet vi at dere har funnet svaret.