Det er ikke handlingsplaner, kompetansesentre eller registre som kan redde pasienter med grusomme sykdommer, men svært lovende medisiner som er på vei, skriver Lise Lehrmann, mor til en gutt med spinal muskelatrofi (SMA), i Dagens Medisin.
Les saken på dagensmedisin.no:
Medisiner og sjeldne diagnoser