«Lotteri» om tilgang til utprøvende behandling

Flere medier har i dag sitert NTB og VG om at legemidlet Zolgensma gis tilgang i et «lotteri». LMI kan ikke gi produktspesifikke uttalelser, men vil kommentere ordningen.

Publisert 5. februar 2020

Det omtalte legemidlet er ikke godkjent i Europa ennå, men er en utprøvende behandling. Slike behandlinger kan gjøres tilgjengelig gjennom såkalt «Compassionate Use», noe som ikke var uvanlig i Norge tidligere. En utprøvende behandling kan ha god effekt, men dette må regnes som udokumentert så lenge legemidlet ikke er godkjent. Dersom det finnes en godkjent behandling skal denne alltid forsøkes først dersom pasienten kan bruke denne. Dersom denne behandlingen ikke er effektiv, gir for store bivirkninger, eller pasienten av andre grunner ikke kan bruke godkjent behandling, kan det vurderes å bruke utprøvende behandling.

«Om lotteriet»:

Produksjonskapasiteten til et legemiddel er ikke nødvendigvis høy nok til å kunne tilby alle pasientene legemidlet så lenge det er en utprøvende behandling, og det det er derfor nødvendig å rasjonere behandlingen. Tilsvarende rasjonering kan iverksettes av Legemiddelverket ved mangel på godkjente legemidler.

Rasjonering av legemidler er derfor ikke noe uvanlig.

De regionale helseforetakene har satt strenge kriterier for bruk av legemidler på «compassionate use» på offentlige sykehus. Deriblant et krav om ubegrenset tilgang til den utprøvende behandlingen. Sammen med andre strenge kriterier har dette før til at slik behandling i de fleste tilfeller må gjøre tilgjengelig på private klinikker.