– Helsedata gir oss de svarene kliniske studier ikke kan gi

- Klinisk studier vil alltid være gullstandarden for utvikling og godkjenning av legemidler, men ikke alt kan besvares i studier. Da er legemiddeldata avgjørende.

Publisert 4. februar 2025
Pål Hasvold, Medical Evidence Director i AstraZeneca og medlem av LMIs helsedatagruppe, holdt innlegg om bruk av legemiddeldata ved innføring og refusjon av nye legemidler, på FHIs markering av legemiddelregisterets 20 første år.

Det fortalte Pål Hasvold, Medical Evidence Director i AstraZeneca og medlem av LMIs helsedatagruppe, under markeringen av Legemiddelregisterets 20-årsjubileum hos Folkehelseinstituttet torsdag.

Bruk av helsedata i legemiddelutviklingen starter veldig tidlig, for å bygge opp datagrunnlaget som myndighetene etterspør både for markedsføringstillatelse og senere beslutningen om den aktuelle behandlingen skal tas i bruk eller ikke i den offentlige helsetjenesten.

Helsedata tetter viktige kunnskapshull

– Vi gjør studier på hvordan den aktuelle pasientpopulasjonen ser ut, hvordan de behandles i dag, hva dette koster, og hva det koster å ikke behandle dem, for å nevne noe. I de store kliniske studiene våre er det som regel en streng seleksjon av pasienter, men det er ikke garantert at de er representative for de man ser i klinisk praksis i Norge. Her kan data fra helseregistrene bidra, forklarte Hasvold.

Innen persontilpasset medisin, for eksempel innen onkologi, kan det være både praktisk og etisk utfordrende å kjøre studier med pasienter i en kontrollarm. Disse pasientene skal utgjøre et sammenligningsgrunnlag for det nye legemidlet, og skal enten ha standardbehandling eller ingen behandling (placebo).

– Her kan vi bruke vi helsedata for å erstatte kontrollarmen i studien. Det svenske legemiddelverket TLV har brukt legemiddeldata som komparatorarm for eksempel i sin vurdering av en ny brystkreftmedisin.  I Norge har man også undersøkt mulighetene for å gjøre dette ved å sammenligne data fra pasientkohorter i register med kohortene i en lungekreftstudie. Hvis vi er så heldige at legemidlene kommer på markedet og kommer i klinisk bruk, er vi dessuten interessert i å se hvordan legemidlene brukes: brukes de i henhold til indikasjon? Får pasientene refusjon? Er effekten lik som den vi har sett i de kliniske studiene? Dukker det opp nye sikkerhetssignaler? Myndighetene pålegger oss også å gjøre Post-Authorisation Safety Studies (PASS), der registrene er viktige, sa Hasvold.

Vi var i front, nå står vi i fare for å henge etter

Han brukte innføring av legemiddel mot alvorlig astma som eksempel.

– Her begynner vi bredt, med nordiske data, reseptregisterdata, dødsregisterdata osv. Vi kan også trekke ut data fra sykehus- og allmennpraksis og bruke beregninger for å se på de økonomiske konsekvensene av f.eks ubehandlet alvorlig astma. Vi ønsker også å kunne beskrive hva det – fra et pasientperspektiv – vil si å ha alvorlig astma. Alt dette inngår i de omfattende dokumentasjonspakkene som sendes til myndighetene når vi skal søke om refusjon. Alle studiene våre blir publisert i fagfellevurderte tidsskrifter, og sammenlignes med andre studier.

Hasvold understreket at Norden er unike når det gjelder helsedata og mulighetene for koblinger på tvers takket være personnummer, men at dataene ikke er mye verdt hvis de ikke blir brukt.

– Konkurransefortrinnet vi hadde for noen år siden er i ferd med å bli utkonkurrert av andre land. Her gjelder det å henge på, for utviklingen går raskt, sa han.

Unike muligheter fremover

Flere andre innledere på seminaret pekte på fortrinnene vi har i Norge ved at vi kan koble data fra legemiddelregisteret med data fra andre registre ved hjelp av personnummer. Dette gir oss en unik mulighet til å se sammenhenger som kan undersøkes nærmere.

Bettina Kulle Andreassen fra Kreftregisteret presenterte et stort prosjekt der de ser på sammenhenger mellom legemiddelbruk og kreft. Der kan man oppdage både positive og negative assosiasjoner mellom legemidler og risiko for kreft.

Men det er fortsatt rom for forbedring og utvikling, og siste del av seminaret handlet om fremtiden. Gunnar Rimul fra Direktoratet for Medisinske Produkter (DMP) og Marte Handal fra FHI fortalte om utviklingsprosjekter som skal bidra til raskere bruk av registerdata. Det er snakk om å utvikle systemer for å sammenstille statistikk basert på koblede data raskere.

Siste innlegg for dagen pekte på “hullet” i legemiddelregisteret per i dag, nemlig at det ikke inneholder legemiddeldata på individnivå fra institusjoner – som sykehjem.  Ida Marie Scheie Ørvik og Mohammad Nouri Sharikabad fra FHI fortalte om et prosjekt som skal gjøre Legemiddelregisteret komplett ved å muliggjøre innsamling av disse dataene. I første omgang er det Helse Sør-Øst og Bærum kommune som deltar i prosjektet, som har tre samfunnsmål: Bedre helse for individ og samfunn, lærende helsetjenester som bruker komplette helsedata, og mer og bedre forskning, innovasjon og næringsutvikling.

Les også:

LMIs Hausken blant de første som forsket på Legemiddelregisterets data