De siste dagene har Dagens Medisin skrevet flere artikler om at pasienter med sjeldne sykdommer har betalt for sin egen sykehusbehandling, fordi ingen har fått med seg at RHF-ene helt siden 2018 har hatt ansvaret for å finansiere off label-behandling som før ble dekket av folketrygden. Blåreseptforskriften ble endret i 2018 for blant annet å ta hensyn til Prioriteringsmeldingen fra 2016, og 1. februar 2019 overtok de regionale helseforetakene også finansieringsansvaret for sjeldne sykdommer. Konsekvensene har verken overleger, ledere og fagdirektører fullt ut forstått, skriver Dagens Medisin.
Hvem skal betale for de sjeldne?
På DM Arena onsdag fortalte litteraturprofessor Tore Rem hvordan han måtte kjempe for å få dekket medisinsk behandling for sin sjeldne diagnose. Stein Are Aksnes ved Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser snakket om behovet for en sjeldenstrategi, Leung-Ming Yu fra Legemiddelverket fortalte om krav til dokumentasjon for nye og gamle medisiner mot sjeldne sykdommer, og Terje Rootwelt ved Oslo universitetssykehus fortalte om situasjonen fra sitt ståsted – mellom klinikk og ledelse. Harald Lislevand fra Helsedirektoratet forsøkte å forklare konsekvensene av prioriteringsmeldingen og endringer i folketrygdfinansiering av legemidler til sjeldne sykdommer og utprøvende behandling.
I tillegg til forvirring rundt hvem som skal betale for hva, er det også utfordringer i forhold til finansiering og prioritering av nye legemidler til små pasientgrupper.
– Hvis vi ikke blir flinkere til å slutte med behandling som virker dårlig, så blir det mindre igjen til å betale for den behandlingen som virker godt, sa Terje Rootwelt.
Paradoksal utvikling
I paneldebatten deltok i tillegg til Line Walen fra LMI også Anders Mohn Frafjord, administrerende direktør ved Diakonhjemmet Sykehus, Lilly Ann Elvestad, generalsekretær i FFO, Anne Hege Aamodt, leder i Norsk nevrologisk forening og Jan Frich, viseadministrerende direktør i Helse Sør-Øst.
Jan Frich innrømmet at de ikke har vært nok bevisst på endringene i blåreseptforskriften.
– Det ha vært en innstramning av praksis som vi ikke har snakket godt nok om. Etter hvert er bildet blitt tydelig for flere, og der skulle vi hatt en bedre dialog på forhånd. Det handler om medisiner som er brukt i mange tiår, og der man plutselig anser dokumentasjonen som for dårlig – og dermed endrer man praksis. Nå avtegnes det et bilde som vi må ta tak i, sa Frich.
Line Walen mener det er et paradoks at man i finansieringen av legemidler går over fra individuell vurdering til gruppetenkning, mens den medisinske utviklingen går motsatt vei: til mer persontilpasset medisin.
– Mer enn 1/3 av alle legemidler som er under utvikling, er for sjeldne sykdommer. Er det norske systemet for strenge i sine vurderinger? Jeg mener vi bør se på nye måter å metodevurdere medisiner, i og med at vi stadig oftere mangler den dokumentasjonen norske myndigheter sier at de må ha. Tidligere har man vært vant til å vurdere effekt og helsegevinst ved å se på store pasientgrupper. Da får vi en utfordring med de nye medisinske mulighetene der du ikke får de store pasientpopulasjonene – man bare har små pasientgrupper. Alle blir usikre på hvor stor helsegevinsten blir, og man blir stående i gjørma og vet ikke hva man skal gjøre med de medisinske nyvinningene, som genterapi, immunterapi og andre behandlinger mot blant annet sjeldne sykdommer, sa Walen.