Sier ja til genterapi for nyfødte – for første gang må et legemiddelselskap betale tilbake penger dersom legemidlet ikke virker

Beslutningsforum sa mandag ja til at genterapien Zolgensma kan gis til barn med den sjeldne genetiske muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA). - Et viktig prinsipielt vedtak, som forhåpentligvis vil bety mye for norske pasienter, sier leder...