LMI har gjennomgått alle beslutninger som ble tatt i Beslutningsforum for 2021, og mens antallet avgjørelser totalt har økt fra 56 i 2020 til 104 i 2021, har også prosentandelen for avslag blitt høyere, sammenlignet med tidligere år. Aldri før har antall «nei»-avgjørelser vært over 40 prosent.
Se og last ned statistikken her
— Vi nærmer oss 50 prosent-grensen for antall godkjente nye behandlinger til norske pasienter. Det er ikke en utvikling noen ønsker, sier Karoline Knutsen, seniorrådgiver for markedstilgang i LMI.
Sjeldne sykdommer faller fra
LMIs gjennomgang viser at det særlig er behandlinger for sjeldne sykdommer, eller orphan drugs som det også heter, som får avslag. Hele 19 avslag har kommet innenfor den kategorien i 2021, mot seks i 2020.
Knutsen og Bryne peker på Probas evaluering av systemet for Nye metoder, som fremhever hvordan systemet ikke er rigget for å håndtere moderne, avanserte og persontilpassede behandlinger.
— Evalueringen peker på dette som en av hovedutfordringene, nettopp fordi den medisinske utviklingen går så raskt at det norske godkjenningssystemet for sykehuslegemidler ikke har klart å henge med og gjøre nødvendige tilpasninger. Ettersom over en tredjedel av legemidler er under utvikling til sjeldne sykdommer eller avanserte terapier og vi ser allerede systemutfordringer, må vi kontinuerlig utvikle og tilpasse systemet til å være mer i tråd med den medisinske utviklingen. sier Bryne.
Årsaker til avslag
Beslutningsforum ga i 2021 avslag 43 ganger, ifølge tall som LMI har innhentet fra Nye metoder. I løpet av 2020 og 2021, er det kun 10 behandlinger som har fått avslag mer enn en gang- altså vært gjennom systemet flere ganger. Av de totale avslagene i 2021 er «for høy pris» brukt som årsak i 95 prosent av tilfellene. Et annet gjennomgående tema er usikkerhet om effekt.
— Flere av de persontilpassede legemidler og legemidler til sjeldne sykdommer har i flere tilfeller begrenset klinisk dokumentasjon på bakgrunn av for eksempel mindre pasientgrunnlag i de kliniske studiene og mangel på kontrollarm. Flere legemidler får i dag en markedsføringstillatelse på mindre datagrunnlag enn tidligere, noe som utfordrer de tradisjonelle helseøkonomiske metoder, og som kan medføre større usikkerhet rundt behandlingseffekt.
— Det er viktig å understreke at utvikling av behandlinger innenfor sjeldne sykdommer er etterspurt av myndighetene og det finnes også regulatoriske incentivordninger som skal understøtte dette. Det er derfor viktig at de nasjonale godkjenningssystemet for finansiering utvikles og tilpasses for å møte denne utviklingen og sikre at disse legemidlene når frem til pasientene, forteller Bryne.
Knutsen fremhever videre at det blir for enkelt å bare peke på høy pris på et legemiddel som årsak til avslag, all den tid også Proba i evalueringen av systemet, viser til at andre land tar i bruk nye behandlinger raskere enn Norge.
— Det er viktig å se det helhetlig bildet. Hvis andre land finner de samme produktene og pristilbudene verdt å godkjenne, mens Norge ikke gjør det, da burde vi kanskje se på hvordan vi prioriterer i vårt helsevesen og hva som skiller oss fra naboland som godkjenner de samme produktene?
— Er det hyppigere bruk av nye pris- og betalingsløsninger, bedre samhandling mellom produsent og innkjøper, andre måter de håndterer usikkerhet på? Dette er viktige temaer og noen av dem skal vi i LMI utforske videre, da også i samarbeid med blant annet Legemiddelverket, på Helseøkonomisk fagdag den 3. februar, sier Knutsen.