Ny genterapi tilbys barn i Storbritannia – snart starter fellesnordiske prisforhandlinger som avgjør om behandlingen skal tilbys norske barn

Genterapien arsa-cel bevarer motoriske og kognitive funksjoner hos barn som har den svært sjeldne arvelige sykdommen metakromatisk leukodystrofi (MLD) viser en studie i tidsskriftet Lancet. Nå er behandlingen godkjent i Storbritannia. De nordiske landene slår...